Hoàn thiện chính sách quản lý bệnh hiếm, bảo đảm công bằng trong chăm sóc sức khỏe

*Đặt nền móng chính sách cho lĩnh vực y tế đặc thù

Phát biểu tại lễ mít tinh, Thứ trưởng Bộ Y tế Trần Văn Thuấn nhấn mạnh, Lễ mít tinh không chỉ là một sự kiện truyền thông y tế, mà là một tuyên bố rõ ràng về trách nhiệm của ngành y tế Việt Nam đối với một lĩnh vực đặc biệt thách thức, đòi hỏi cách tiếp cận bài bản, dài hạn và nhân văn.
 

Ngày Quốc tế Bệnh hiếm được tổ chức vào ngày cuối cùng của tháng Hai hằng năm. Kể từ khi được khởi xướng năm 2008, đến nay đã có hơn 100 quốc gia và vùng lãnh thổ hưởng ứng. Theo Nghị quyết về Bệnh hiếm được Đại hội đồng Y tế Thế giới lần thứ 78 thông qua năm 2025, hiện có hơn 7.000 bệnh hiếm đã được ghi nhận, ảnh hưởng tới trên 300 triệu người trên toàn cầu. Phần lớn bệnh hiếm có nguyên nhân di truyền; khoảng 70% khởi phát ở trẻ em; nhiều bệnh diễn biến mạn tính, phức tạp, đòi hỏi điều trị và chăm sóc suốt đời.

Năm 2026, cộng đồng quốc tế lựa chọn thông điệp “More than you can imagine” – “Nhiều hơn những gì bạn có thể hình dung”. Thông điệp ấy nhắc nhở chúng ta rằngnhững tác động của bệnh hiếm không hề nhỏ bé. 

Tại Việt Nam, ước tính có khoảng 6 triệung ười đang sống chung với bệnh hiếm. Khoảng 58% là trẻ em. Gần 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn hoặc chưa tiếp cận được điều trị phù hợp.

“Những con số này đặt ra cho chúng ta một yêu cầu cấp thiết: bệnh hiếm không còn là câu chuyện riêng lẻ của từng chuyên khoa, mà phải được nhìn nhận như một ưu tiên trong hoạch định chính sách y tế quốc gia”, Thứ trưởng Trần Văn Thuấn nhấn mạnh.
 

Thời gian qua, Bộ Y tế đã từng bước hoàn thiện nền tảng pháp lý và tổ chức cho công tác quản lý bệnh hiếm. Luật Dược năm 2016 và các văn bản hướng dẫn đã tạo hành lang và xây dựng danh mục thuốc hiếm. Thông tư 01 năm 2025 hướng dẫn Luật Bảo hiểm y tế đã quy định người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm không phải thực hiện thủ tục chuyển cơ sở KCB. Năm 2025, Ban Chỉ đạo Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam được kiện toàn, Kế hoạch hành động giai đoạn 2025–2026 được ban hành, đặt mục tiêu xây dựng Danh mục bệnh hiếm quốc gia trong năm 2026, nâng cao năng lực chẩn đoán và điều trị, đồng thời nghiên cứu cơ chế tài chính phù hợp cho thuốc hiếm.
*Gỡ hai “nút thắt” lớn
Ngay sau Lễ mít tinh, Hội thảo Hội thảo chuyên đề về xây dựng Danh mục bệnh hiếm và định hướng giải pháp tài chính cho thuốc hiếm tại Việt Nam đã diễn ra với các bàn thảo tập trung vào hai “nút thắt” lớn nhất hiện nay được chỉ ra: Pháp lý và Tài chính.

Thứ trưởng Bộ Y tế khẳng định, đây là nội dung cốt lõi. Bởi lẽ, nếu không có một danh mục chuẩn hóa, dựa trên bằng chứng và phù hợp với thực tiễn trong nước, thì sẽ rất khó xây dựng chính sách chi trả, khó phân bổ nguồn lực, và khó bảo đảm công bằng trong tiếp cận điều trị.
 

Thứ trưởng đề nghị các đại biểu tập trung thảo luận sâu vào ba trụ cột lớn. Đó là, hoàn thiện Danh mục bệnh hiếmquốc gia trên cơ sở tiêu chí khoa học, tham chiếu kinh nghiệm quốc tế, nhưng phải phù hợp với đặc thù dịch tễ, nguồn lực và hệ thống y tế Việt Nam.
Thiết kế cơ chế tài chính bền vững cho thuốc hiếm. Cần nghiên cứu mô hình chia sẻ rủi ro, tăng cường đàm phán giá, phối hợp chặt chẽ giữa Bộ Y tế và Bảo hiểm xã hội Việt Nam, đồng thời huy động nguồn lực xã hội một cách minh bạch, có kiểm soát.
Phát triển mạng lưới chuyên môn về bệnh hiếm. Xây dựng trung tâm tham chiếu, tăng cường xét nghiệm chẩn đoán di truyền, chuẩn hóa phác đồ, đào tạo liên tục cho cán bộ y tế, tiến tới hình thành cơ sở dữ liệu quốc gia về bệnh hiếm phục vụ quản lý và nghiên cứu.

“Chúng ta phải chuyển từ cách tiếp cận rời rạc sang cách tiếp cận hệ thống. Chuyển từ hỗ trợ từng trường hợp sang xây dựng chính sách mang tính cấu trúc. Chuyển từ phản ứng bị động sang chủ động phát hiện, chẩn đoán sớm và can thiệp kịp thời, theo đúng tinh thần Nghị quyết chiến lược số 72 của Bộ Chính trị”, Thứ trưởng Trần Văn Thuấn chỉ rõ.

Cục Quản lý Khám, chữa bệnh đã trình bày chi tiết về Kế hoạch và tiêu chí xây dựng dự thảo Danh mục bệnh hiếm tại Việt Nam. Việc sớm ban hành một danh mục chính thức được xem là "chìa khóa" để mở ra các chính sách hỗ trợ tiếp theo.

Đặc biệt, hội thảo đã đi sâu vào chuyên đề "Thuốc hiếm và thách thức tài chính – Bốn trụ cột giải pháp và khuyến nghị tại Việt Nam". Tọa đàm chuyên gia với sự tham gia của đại diện Vụ Bảo hiểm Y tế, Vụ Pháp chế, Viện Chiến lược và Chính sách Y tế cùng các chuyên gia lâm sàng từ Bệnh viện Nhi Trung ương, Nhi đồng 1, Viện Huyết học... đã tạo ra một diễn đàn đa chiều. Các đại biểu đã cùng nhau hiến kế, thảo luận các mô hình chia sẻ rủi ro, định hướng mở rộng quỹ bảo hiểm y tế và huy động các nguồn lực xã hội hóa nhằm đảm bảo người bệnh có cơ hội tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiên tiến với chi phí hợp lý.
 

Tiến sĩ Nguyễn Trọng Khoa, Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám, chữa bệnh chia sẻ: “Giải quyết vấn đề bệnh hiếm đòi hỏi một khung pháp lý vững chắc. Hiện tại, Cục Quản lý Khám, chữa bệnh đang nỗ lực tối đa, phối hợp chặt chẽ với các chuyên gia để sớm hoàn thiện dự thảo Danh mục bệnh hiếm dựa trên các tiêu chí khoa học và thực tiễn của Việt Nam. Đây sẽ là nền tảng bản lề để từ đó xây dựng phác đồ điều trị chuẩn, hỗ trợ người mắc bệnh hiếm một cách hiệu quả nhất”./.

Lê Hảo